根据国家药监局药品审评中心(CDE)网站显示，9月共计有10款新药纳入突破性治疗品种，来自百利天恒、天境生物、海思科等多家药企。

　　其中百利天恒自主研发的创新生物药注射用BL-B01D1被CDE纳入突破性治疗品种名单，适应症包括EGFR敏感突变及EGFR野生型非小细胞肺癌患者。资料显示，BL-B01D1是靶向EGFR×HER3的双抗ADC，正在中国和美国进行超过20项多种肿瘤类型的临床试验，包括多个III期和II期试验。

　　天境生物纳入突破性治疗品种为普那利单抗注射液，拟定适应症为复发难治性风湿性疾病相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(R/R MAS)。资料显示，普那利单抗(TJM2)为天境生物自主开发的抗人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)的中和抗体。普那利单抗具有高亲和力，可特异性结合GM-CSF，并能阻断GM-CSF与其受体结合，从而阻断下游的信号传导和靶细胞激活。因此，它可以有效地抑制巨噬细胞、中性粒细胞和树突细胞介导的炎症反应，从而减少组织炎症和损伤。

　　海思科1类新药HSK31858片被纳入突破性治疗品种，用于非囊性纤维化支气管扩张。资料显示，HSK31858是由海思科开发的一款口服、强效和高选择性的DPP1抑制剂，主要用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)，可通过抑制嗜中性粒细胞NSP酶的活化，来抑制嗜中性粒细胞的活化和向循环系统的释放。目前已经完成在非囊性纤维化支气管扩张患者中的II期临床研究，研究达到预设终点，即将进入III期关键性临床研究阶段。

　　根据CDE公示：赞荣医药申报的ZN-A-1041肠溶胶囊纳入突破性疗法，用于联合卡培他滨和曲妥珠单抗治疗既往接受过含曲妥珠单抗治疗进展的人表皮生长因子受体2阳性(HER2阳性)晚期脑转移乳腺癌患者。

　　智康弘义SC0062胶囊被CDE纳入突破性治疗品种名单，用于治疗伴有蛋白尿的IgA肾病。此次SC0062获得CDE授予突破性治疗品种的认定是基于一项名为2-SUCCEED的临床II期试验中IgA肾病队列的优异结果，临床数据显示SC0062与安慰剂组相比能够显著降低蛋白尿，且在不同剂量组间呈现出明确的量效关系，结果具有显著的临床意义和统计学意义。

　　恒瑞医药子公司北京盛迪医药有限公司和苏州盛迪亚生物医药有限公司的SHR-1918注射液被CDE纳入突破性治疗品种公示名单。SHR-1918注射液拟用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症。

　　武田 TAK-861片被CDE纳入突破性治疗品种，针对适应症为发作性睡病1型(NT1)。TAK-861是一种口服食欲素受体2(OX2R)激动剂，其旨在通过选择性刺激食欲素受体来解决NT1中的食欲素缺乏问题。激活食欲肽2受体的激动剂可能替代内源性食欲肽，激活促进清醒的信号通路。

　　信诺维XNW5004片获得突破性治疗药物品种认定，用于治疗复发或难治性外周 T 细胞淋巴瘤(PTCL)。资料显示，XNW5004 是信诺维自主研发的一种特异的，靶向 EZH2 的底物竞争性的小分子药物。已有临床试验证实该类药物在淋巴瘤领域有良好的抗肿瘤疗效，可为淋巴瘤患者提供一种新的治疗方式。

　　葛兰素史克(GSK)的Belantamab mafodotin纳入突破性疗法，用于联合硼替佐米和地塞米松治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。

　　中国生物旗下中生复诺健提交的溶瘤病毒VG161突破性治疗药物申请通过CDE评审，正式纳入突破性治疗品种名单，用于治疗经标准治疗失败的晚期肝细胞癌(HCC)患者，成为该疾病领域上获得CDE突破性治疗认定的溶瘤病毒产品。纳入突破性治疗后，VG161的临床研究、审评、产品上市进程等将进一步提速，有望尽早为国内晚期肝细胞癌患者提供治疗新选择。

　　据了解，突破性治疗药物是指用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段，或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或改良型药物。对纳入突破性治疗药物的创新药，CDE 将优先配置资源，新药上市时间将大大缩短。

　　自2020年7月，国家药监局药品审评中心设置突破性治疗品种名单以来，纳入突破性疗法的药品数量逐年增加，2023年共计69个新药受理号被纳入，2024年获批的数量即将超越去年，再创新高。截至目前，今年共有66个新药受理号被纳入突破性治疗品种名单。

信息来源：制药网